DMD nedir? Manolya Alay anlatıyor!
DMD; çocukluk çağında ortaya çıkan, genetik geçişli ve ilerleyici bir kas hastalığıdır. Özellikle 4-5 yaş civarı çocukların çabuk yorulma, sık sık düşme, merdiven çıkmada zorluk gibi belirtilerle doktora başvurmalarıyla tespit edilir. Hızla eriyen kaslar nedeniyle genellike 7-11 yaş arası çocuklarımız yürüme yetilerini kaybeder. Ardından tekerlekli sandalye süreci başlar ve en son ellerini kullanamaz, kendileri nefes dahi alamaz, yutma problemleri yaşar hale gelirler. Maalesef bu hastalık kalp kası ve akciğeri de etkileyerek, özellikle ülkemizdeki bakım şartlarının yetersizliğinin de etkisiyle 20’li yaşlarını bile göremeden aramızdan ayrılmalarına sebep olur.
Biz, oğlum Çınar’ın kan tahlilinde karaciğer değerlerinin yüksek çıkması sonucu, derinlemesine yapılan ilave araştırmalar ve genetik test ile DMD hastası olduğunu öğrendiğimizde 13 aylıktı. İvedilikle hayatımızı bu hastalıkla mücadele edecek şekilde yeniden düzenledik. Fizik tedavi, yüzme ve daha birçok alandan destek alarak onu güçlü tutmaya çalıştık. Bu çabalarımızın sonucunda da oğlum Çınar Alp Alay, 2 yıl önce 5 yaşındayken, bu ilacın klinik çalışmasına katılma şansına sahip oldu ve enjeksiyon yapıldı.
Şu an 7 yaşında ve durumu yaşıtı DMD hastası çocuklarımıza göre çok iyi. Her gün 5 kat merdiven inip çıkarak ve yürüyerek okuluna gidebiliyor. Bunu söylememin nedeni, yaşıtı DMD hastası bir çocuğumuzun bunu düzenli olarak yapması neredeyse imkansızdır.
Ancak artık bu durum değişebilir. Eskiden tedavisi olmayan DMD’nin artık bir umudu var. 2024 Haziran ayında FDA tarafından onay alan Elevidys gen terapisi ile hastalığı durdurma şansımız bulunuyor. Ayrıca belirtmek isterim ki Elevidys gen terapisi için 2024 Haziran ayında EMA onayı başvurusu da yapılmış bulunuyor. Nadir hastalıklarda bu süreç 6 ay kadar sürdüğünden dolayı, en fazla 2025’in ilk çeyreğinde onay haberini bekliyoruz. Bu ilaç ABD’de sigorta şirketleri tarafından, Rusya’da Putin’in kurmuş olduğu bir vakıf tarafından vatandaşı olan çocuklara ücretsiz olarak sağlanmaktadır. Ayrıca Katar, Dubai, BAE’de uygulanan gen terapisinin en son Brezilya’da da onayladığını öğrenmiş bulunuyoruz. Bununla birlikte, İsrail’in de onay sürecini başlattığı aldığımız duyumlar içinde.
Biz de DMD Türkiye Derneği olarak, Elevidys gen terapisinin Türkiye’de devlet güvencesi altında, SGK tarafından tam ödeme kapsamına alınarak çocuklarımıza verilmesi için mücadele ediyoruz. 2024 Ağustos ayından bu yana Sağlık Bakanlığı ile irtibat halindeyiz, konudan haberdar olmalarına rağmen somut bir adım atılmaması sebebiyle; önce 9 Eylül ardından 4-9 Kasım tarihlerinde bakanlık önünde eylem gerçekleştirdik. Hasta çocuklarımız ve ailelerimiz Ankara ayazında en vazgeçilmez hak olan, yaşam hakları için seslerini duyurmaya çalıştılar.
Ancak hala bir cevap alamadık. Elevidys gen terapisinin ABD’de satış fiyatı 3.2milyon dolar, bireysel olarak ailelerin bu ilaca ulaşması olanak dışıdır. Bu anlamda bazı ailelerimiz bireysel bağış kampanyalarına yönelmeye başlamış bulunuyorlar ama burada esas olan bireysel olarak hareket etmek değil, toplu bir mücadele ile tüm çocuklarımızı gen terapisine ulaştırabilmektir. Kampanya başlatan aileler bu ağır yükün altına tek başlarına girmemeli, buna mecbur bıraķılmamalıdırlar. Biz DMD kas hastası çocuklarımızın ailelerini, bazı kesimlerin tabiriyle “yasal dilenci” olarak görmek istemiyoruz.
Eğer biz gerçekten sosyal bir devletsek bu ilacın çocuklarımıza ücretsiz olarak verilmesi gerekmektedir. Çünkü sağlıkta tasarruf kabul edilebilir bir şey değildir. İlacın işe yaramadığını öne sürenlere en büyük ve güzel örnek oğlum Çınar’dır. Ayrıca yurt dışında bu gen terapisine ulaşabilen çocukların durumlarının da ne kadar iyi olduğu, ilacın bizim için çok değerli olduğunun kanıtıdır. Zaten işe yaramasaydı FDA tarafından da onaylanmazdı.
Türkiye’de 5000 DMD hastası evladımız var ki, bu ilaç hepsi için uygun değil maalesef, terapinin uygulanacağı çocuk sayısı daha da azalacaktır. Devlet toplu olarak bir alım yaptığında ücrette önemli oranda azalma olacağı inancındayız.
Her gün eriyen çocuklarımızın bekleyecek zamanı bulunmuyor, ivedilikle ilaçlarına kavuşmaları gerekiyor. Bizler DMD kas hastası çocuklarımızın aileleri olarak, evlatlarımız için gelecek planı yapamayan kolu kanadı kırık vatandaşlarız. Gen terapisi, bizlere yavrularımızın geleceği hakkında hayal kurmayı hediye eden, şu an için elimizde olan tek umuttur!
Umudumuzu bizden almasınlar! Çocuklarımız yaşasın!
Manolya Alay
DMD Türkiye İzmir il temsilcisi
Önceki Yazılar:
- Nimet Özdemir tarımsal ilaç kirliliği ile alakalı araştırma komisyonu kurulmasını teklif etti!
- Vatandaş dolandırıcı SMS’ler ve aramalardan bıktı!
- Erdoğan: Esad görüşme teklifimize olumlu yanıt vermedi, muhaliflerin hedefi Şam
- Ümit Özdağ Tefenni’yi Ziyaret Etti
- İYİ Parti’de Hareketlilik: 7 Milletvekili Katılabilir
Sonraki Yazılar:
